Mammoth Biosciences与Vertex达成近7亿美元的CRISPR基因编辑治疗法合作协议

Mammoth Biosciences与Vertex已达成近7亿美元的CRISPRDNA编辑治疗法密切合作协议

文/Robert Hart

内容梗概：

本周二，将DNA编辑Crispr电子技术用做药品和确诊的生物体电子技术该公司Mammoth Biosciences月底已与以囊性增生药品闻名的生物体电子技术巨头Vertex Pharmaceuticals签定协议，都由开发针对DNA哮喘的同样汇入血液的新药品。这声称DNA药品在经历了多年的挫折后，他将会视作主流医学技术的发展。

极为重要无论如何：

Mammoth将赢取4,100万美元的预付款，这笔交易将利用其DNA编辑Crispr来进行开发针对两种DNA哮喘的血液DNA药品。

血液DNA药品被设计成同样汇入血液，编辑病征的DNA来治疗法哮喘，这与肾脏药品不同，肾脏药品是在研究小组忽略细胞内，然后再返回血液。

如果Mammoth在这两个重大项目中达到某些学术研究、开发和商业活动目标，该该公司将赢取将近6.5亿美元的资金，而Vertex将为这两家该公司密切合作的任何商品支付知识产权保险费。

DNA治疗法——一种用健康DNA替代缺陷DNA的潜在治疗法方法——在电子技术上从未行不通了几十年，但它通常还过于有用，难以用做临床，Crispr可以忽略这一点。

Vertex该公司的身兼现代科学其职Did Altshuler声称，Mammoth该公司的超小型Crispr管理系统将通过同样编辑病征血液的DNA，为该该公司提供“另一套妥善解决我们感兴趣的许多哮喘的来进行”。

极为重要取材：

Crispr（表征间隔成簇短回文重复数列）是一种出自于病菌免疫管理系统的强大DNA编辑来进行。这项电子技术的先驱Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna因其学术研究成果都由赢取了2020年的诺贝尔化学奖。Doudna和三位福布斯Under 30前三名者Trevor Martin Janice Chen以及Lucas Harrington都由创立了Mammoth Biosciences。科技层面的数家一头该公司——Mammoth——正要构建一个氨基酸来进行箱，Crispr依赖这些氨基酸来编辑DNA组，该该公司渴望它的超小氨基酸在DNA药品同样技术的发展做人类方面更加有用。该游戏平台还可用做确诊，有数肝炎病毒和陆海空资金，以扫描新出现的生物体威胁。

最主要词条：

Mammoth身兼商务其职任副治疗法方式而主管Peter Nell声称，该该公司看来，在血液DNA编辑药品的“管理全面性和定向汇入方面”，这种超小型Crispr管理系统会视作“游戏规则的忽略者”。

我们不究竟的是：

这两家该公司很难说明他们的密切合作目标是哪些DNA哮喘。Vertex从未有了许多治疗法囊性增生的药品，这是治疗法该病的游戏规则忽略者，也是该公司的巨大盈余来源，并有重大项目必要性发展这一层面。它还拥有一个“短时间内扩展到的直接”，用做治疗法镰状细胞内病、地中海哮喘、张氏肌肉营养不良和1型乳癌等哮喘的细胞内和DNA药品。

译 Stephen